Receber o diagnóstico de Hemoglobinúria Paroxística Noturna, conhecida pela sigla HPN, pode trazer alívio depois de uma longa investigação. Ao mesmo tempo, esse momento costuma gerar dúvidas sobre a evolução da doença, as possíveis complicações e a continuidade do tratamento indicado pelo hematologista.

A preocupação se torna ainda maior quando o medicamento possui custo elevado, demora a ser disponibilizado ou tem seu fornecimento negado.

Para o paciente e sua família, a dificuldade não representa apenas um problema financeiro ou administrativo. Existe o receio de que a hemólise permaneça sem controle, que a anemia se agrave ou que ocorram complicações capazes de comprometer seriamente a saúde.

Quando uma terapia já iniciada sofre atrasos ou é interrompida, a insegurança pode ser ainda mais intensa. O paciente pode temer a perda do controle alcançado e não compreender por que o tratamento deixou de ser disponibilizado.

Nessas situações, a orientação de um advogado para medicamento de alto custo pode ajudar a analisar a justificativa apresentada, compreender quais regras incidem sobre o caso e verificar se existe um caminho jurídico para buscar o acesso ou a continuidade da terapia.

O que é a Hemoglobinúria Paroxística Noturna?

A HPN é uma doença hematológica rara e adquirida. Ela decorre de uma alteração que surge nas células-tronco responsáveis pela formação das células do sangue, não sendo considerada uma doença hereditária transmitida diretamente entre familiares.

Essa alteração prejudica a presença de proteínas que normalmente protegem as células sanguíneas contra a ação do sistema complemento, uma parte do sistema imunológico.

Sem essa proteção adequada, especialmente nos glóbulos vermelhos, as células podem ser destruídas dentro dos vasos sanguíneos. Esse processo é chamado de hemólise intravascular e constitui uma das principais características da HPN.

A doença pode aparecer em qualquer idade, embora o protocolo do Ministério da Saúde indique que muitos diagnósticos acontecem entre a terceira e a quinta décadas de vida. Homens e mulheres podem ser afetados.

Por ser rara e apresentar manifestações que também podem ocorrer em outras condições hematológicas, a HPN nem sempre é identificada rapidamente. O paciente pode passar por diferentes avaliações antes de chegar ao diagnóstico e iniciar um acompanhamento especializado.

A HPN vai além da alteração na cor da urina

O nome da doença pode levar muitas pessoas a acreditar que sua principal manifestação é a presença de urina escura ao acordar.

Esse sinal pode ocorrer quando a destruição dos glóbulos vermelhos libera hemoglobina na circulação e na urina. Entretanto, nem todos os pacientes percebem essa alteração, e a HPN pode produzir consequências muito mais amplas.

A hemólise contínua pode provocar anemia, fadiga intensa, fraqueza, falta de ar e redução da capacidade para realizar atividades comuns. Algumas pessoas também apresentam dor abdominal, dificuldade para engolir e outros sintomas relacionados à redução do óxido nítrico causada pela liberação de hemoglobina no sangue.

O impacto sobre a rotina pode ser significativo.

O paciente pode encontrar dificuldade para trabalhar, estudar, realizar esforços físicos ou manter atividades que antes faziam parte de seu cotidiano. Mesmo quando os sintomas não são visíveis para outras pessoas, o cansaço e a indisposição podem limitar profundamente sua autonomia.

Por isso, a gravidade da HPN não deve ser avaliada apenas pela aparência do paciente ou pela presença de urina escura.

O risco de trombose exige atenção

Uma das complicações mais preocupantes da HPN é a trombose.

A destruição das células sanguíneas e outras alterações provocadas pela doença podem favorecer a formação de coágulos. O protocolo do Ministério da Saúde reconhece a relação entre episódios hemolíticos e o aumento do risco de eventos tromboembólicos.

Esses eventos podem ocorrer em locais incomuns e produzir consequências graves, dependendo do vaso sanguíneo afetado.

Isso não significa que todas as pessoas com HPN desenvolverão trombose ou apresentarão a mesma evolução. O risco varia conforme a atividade da doença, o tamanho do clone de células alteradas, o histórico clínico e outras características individuais.

Ainda assim, a possibilidade de complicações ajuda a explicar por que determinadas situações exigem acompanhamento contínuo e por que a demora no acesso ao tratamento pode causar tanta preocupação.

Uma pessoa com hemólise intensa, anemia sintomática ou histórico de evento tromboembólico pode enfrentar uma realidade diferente daquela de um paciente com doença subclínica e sem manifestações relevantes.

A HPN também pode estar associada a alterações da medula óssea

A Hemoglobinúria Paroxística Noturna pode coexistir com problemas relacionados ao funcionamento da medula óssea.

Alguns pacientes apresentam redução na produção de células sanguíneas, podendo existir associação com condições como anemia aplástica e outras formas de insuficiência medular. O próprio protocolo do SUS considera essas alterações ao definir possibilidades de acompanhamento e tratamento.

Por isso, a avaliação da HPN não se limita à hemólise.

O hematologista pode precisar considerar a quantidade de glóbulos vermelhos, leucócitos e plaquetas, a necessidade de transfusões, o risco de trombose e a presença de outras alterações hematológicas.

Essas diferenças também influenciam a estratégia terapêutica. Um tratamento adequado para determinado perfil de paciente pode não possuir a mesma indicação para outro.

A análise jurídica precisa respeitar essa individualidade e não partir apenas do nome da doença ou do valor do medicamento solicitado.

O tratamento depende da atividade e das manifestações da doença

Nem todas as pessoas diagnosticadas com HPN recebem a mesma terapia.

Há pacientes que necessitam principalmente de acompanhamento clínico e tratamento de suporte. Outros apresentam hemólise de alta atividade, anemia relevante, histórico de trombose, comprometimento renal, hipertensão pulmonar ou outras manifestações capazes de justificar uma abordagem específica.

O Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Ministério da Saúde estabelece critérios para diagnóstico, tratamento e acompanhamento da HPN no SUS. A página oficial do protocolo foi atualizada em janeiro de 2025, embora a portaria que aprovou o documento atualmente disponibilizado seja de novembro de 2019.

Entre as terapias utilizadas estão medicamentos que inibem a ação do sistema complemento.

O eculizumabe integra o protocolo do SUS para pacientes que atendem aos critérios de atividade e gravidade estabelecidos. Esses critérios consideram elementos como hemólise, tamanho do clone alterado, anemia sintomática, eventos tromboembólicos e determinadas complicações relacionadas à doença.

O ravulizumabe também possui indicação aprovada pela Anvisa para determinados pacientes adultos e pediátricos com HPN, inclusive pessoas com sinais de alta atividade da doença e pacientes clinicamente estáveis após tratamento anterior com eculizumabe. Essa aprovação sanitária, entretanto, não deve ser confundida automaticamente com incorporação ao SUS ou cobertura obrigatória em qualquer situação.

Os inibidores do complemento podem exigir tratamento contínuo

Medicamentos que atuam sobre o sistema complemento procuram reduzir a destruição dos glóbulos vermelhos provocada pela HPN.

A finalidade pode envolver o controle da hemólise, a redução da necessidade de transfusões e a diminuição do risco de determinadas complicações. A resposta, entretanto, pode variar entre os pacientes, e o tratamento precisa ser acompanhado pelo hematologista.

Essas terapias podem ser administradas periodicamente e representar um custo muito elevado para o paciente e sua família.

Por isso, conseguir apenas uma aplicação não resolve necessariamente o problema. A regularidade do fornecimento e a continuidade das infusões podem ser essenciais para o planejamento terapêutico.

Quando uma aplicação é adiada ou o medicamento deixa de ser disponibilizado, o paciente pode sentir que o controle da doença ficou condicionado a uma decisão administrativa ou contratual que ele não consegue compreender.

Nem toda alteração na terapia representa uma irregularidade. O tratamento pode ser modificado por ausência de resposta, efeitos adversos, mudança do quadro clínico ou decisão do próprio hematologista.

A situação merece análise jurídica quando a interrupção decorre de uma restrição de fornecimento, quando a justificativa não é suficientemente clara ou quando a demora pode comprometer a assistência estabelecida.

O acesso ao medicamento pode envolver o SUS ou o plano de saúde

As dificuldades enfrentadas pelo paciente podem variar conforme o responsável solicitado a fornecer ou custear a terapia.

No SUS, podem surgir discussões sobre o enquadramento nos critérios do protocolo, a disponibilidade do medicamento, o início do tratamento ou a continuidade do fornecimento.

Também podem existir casos envolvendo terapias registradas na Anvisa, mas que não integram a política pública para aquela situação clínica. Nessa hipótese, a análise jurídica costuma ser mais complexa e não pode ser resolvida apenas com a afirmação de que o medicamento foi prescrito.

Nos planos de saúde, podem aparecer justificativas relacionadas ao Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da ANS, à forma de administração, ao ambiente da infusão ou às características da cobertura contratada.

A Lei nº 14.454/2022 estabelece critérios para a análise de tratamentos que não estejam expressamente incluídos no Rol da ANS. Isso significa que a ausência em uma lista não encerra automaticamente a discussão, mas também não transforma toda prescrição em cobertura obrigatória.

Cada negativa precisa ser examinada considerando a terapia indicada, a situação clínica do paciente, a forma de utilização e o fundamento apresentado pelo responsável pelo fornecimento.

A demora também pode exigir atenção

Nem sempre existe uma recusa direta.

O paciente pode receber respostas inconclusivas, enfrentar sucessivos adiamentos ou permanecer sem uma previsão para o início do tratamento. Também podem ocorrer intervalos maiores do que os planejados entre as aplicações.

Para quem convive com uma doença hematológica rara, essa espera pode gerar medo de agravamento da anemia, retorno da hemólise ou ocorrência de novas complicações.

Isso não significa que toda demora produza automaticamente uma situação de urgência jurídica.

A urgência depende da atividade da doença, das manifestações atuais, do histórico clínico e dos riscos concretos relacionados à espera ou à interrupção.

A avaliação individualizada permite compreender se o caso exige uma análise mais rápida, sem utilizar a gravidade da HPN para prometer uma decisão favorável ou uma solução imediata.

Orientação jurídica para compreender as possibilidades

Casos envolvendo medicamento de alto custo para HPN podem reunir hematologia, protocolos do SUS, regras da saúde suplementar, regulação sanitária e entendimentos jurídicos.

Em um momento de preocupação, é natural que o paciente e sua família encontrem dificuldade para organizar todas essas informações.

A atuação de um advogado especializado em Direito da Saúde busca compreender a origem da negativa, a finalidade da terapia e as normas aplicáveis à situação.

O advogado não substitui o hematologista, não define qual medicamento deve ser utilizado e não pode garantir seu fornecimento.

Seu papel é avaliar juridicamente a dificuldade enfrentada, esclarecer as possibilidades e limitações existentes e verificar se há um caminho compatível com as circunstâncias individuais do paciente.

A partir dessa análise inicial, torna-se possível aprofundar como ocorre a atuação perante o SUS ou o plano de saúde, quais situações podem justificar maior urgência e como funcionam as questões relacionadas ao tempo e aos custos da atuação.

Como funciona a atuação jurídica em casos de HPN

A atuação jurídica começa pela compreensão da situação clínica do paciente, da terapia indicada pelo hematologista e da origem da dificuldade de acesso.

Em casos de Hemoglobinúria Paroxística Noturna, não basta considerar apenas o diagnóstico ou o valor elevado do medicamento. É necessário compreender a atividade da doença, as manifestações apresentadas, o histórico de trombose, a intensidade da hemólise e a resposta aos tratamentos anteriormente utilizados.

Também é importante identificar se o paciente precisa iniciar uma terapia, manter um medicamento que já vinha controlando a doença ou substituir o tratamento por perda de resposta, efeitos adversos ou outra razão clínica.

Essas diferenças influenciam a análise jurídica.

O papel do advogado especializado em Direito da Saúde não é escolher o medicamento nem interferir na decisão do hematologista. A atuação busca avaliar se a negativa, a demora ou a interrupção respeita as regras aplicáveis e se existe um caminho juridicamente compatível com as circunstâncias do paciente.

Fornecimento do eculizumabe pelo SUS

O eculizumabe foi incorporado ao SUS para o tratamento de pacientes com HPN que atendam aos critérios estabelecidos na política pública. O medicamento integra o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da doença e é utilizado para determinados pacientes com manifestações clínicas e atividade relevantes.

Isso não significa que todas as pessoas diagnosticadas com HPN receberão automaticamente o medicamento.

O protocolo considera características relacionadas à atividade hemolítica, ao tamanho do clone de células alteradas, à anemia sintomática, ao histórico de eventos tromboembólicos e a outras complicações associadas à doença.

Assim, um paciente apenas acompanhado pelo hematologista pode se encontrar em uma situação diferente daquela de uma pessoa com hemólise de alta atividade, necessidade recorrente de transfusões ou antecedente de trombose.

Quando ocorre uma negativa, é necessário compreender se a discussão envolve o enquadramento nos critérios do protocolo, a indisponibilidade do medicamento ou uma divergência sobre a continuidade da terapia.

Medicamento incorporado, mas não disponibilizado

A dificuldade de acesso pode ocorrer mesmo quando o tratamento está previsto no SUS.

Há situações em que o paciente se enquadra na política pública, mas enfrenta demora para iniciar a terapia. Também podem ocorrer atrasos entre as infusões, indisponibilidade temporária ou interrupção de um tratamento que vinha sendo regularmente realizado.

Nesses casos, a análise jurídica não está necessariamente relacionada à incorporação do medicamento, mas à aplicação adequada da política pública existente.

É importante compreender se o problema decorre de uma dificuldade operacional, de uma interpretação dos critérios ou de uma decisão relacionada à condição atual do paciente.

Nem todo atraso possui a mesma gravidade. Entretanto, quando a demora pode expor o paciente à retomada da hemólise, ao agravamento da anemia ou ao aumento de riscos clínicos, a situação pode exigir atenção mais rápida.

A avaliação jurídica considera a finalidade do tratamento e os possíveis efeitos da interrupção, sem presumir que qualquer falha no fornecimento produzirá automaticamente uma decisão favorável.

Manutenção e regularidade das infusões

O tratamento com inibidores do complemento pode depender de administrações periódicas.

No caso do eculizumabe, o esquema de manutenção envolve infusões regulares. Essa frequência faz com que o paciente precise organizar sua rotina em torno do tratamento e comparecer ao serviço responsável pelas aplicações.

A regularidade possui importância especial porque o controle da doença não depende apenas do início da terapia.

Quando as aplicações são adiadas ou interrompidas, o paciente pode temer a retomada da atividade hemolítica e a perda da estabilidade alcançada.

Isso não significa que toda mudança no intervalo represente uma irregularidade. Ajustes podem decorrer de decisões clínicas e devem ser avaliados pelo hematologista.

A questão jurídica surge quando a alteração está ligada à indisponibilidade, à recusa de custeio ou a outra restrição sem relação aparente com a condução médica.

Novas terapias para HPN e incorporação ao SUS

Além do eculizumabe, existem outras terapias registradas ou em avaliação para o tratamento da HPN.

Entre elas estão medicamentos que também atuam sobre o sistema complemento, mas podem apresentar formas de administração, intervalos entre doses e mecanismos de ação diferentes.

A existência de registro sanitário não significa que uma nova terapia tenha sido automaticamente incorporada ao SUS. O registro pela Anvisa e a inclusão em uma política pública são etapas diferentes.

Em 2026, a Conitec realizou uma avaliação conjunta de novas alternativas para HPN, incluindo ravulizumabe, crovalimabe, pegcetacoplana e iptacopana. O processo considerou aspectos clínicos, assistenciais e orçamentários, demonstrando que a política pública para a doença continua em evolução.

Como essas avaliações podem resultar em atualizações posteriores, a situação regulatória de cada terapia deve ser verificada no momento em que o caso é analisado.

Uma informação encontrada na internet em determinada data pode não refletir a política pública vigente quando o paciente recebe a negativa.

Tratamento não incorporado ao SUS

Quando a terapia indicada possui registro na Anvisa, mas ainda não integra a política pública aplicável à HPN, a análise jurídica se torna mais rigorosa.

O Supremo Tribunal Federal estabeleceu parâmetros para situações envolvendo medicamentos não incorporados ao SUS.

Entre os aspectos considerados estão a existência de alternativa adequada já disponibilizada, a necessidade clínica do tratamento, a segurança e a eficácia sustentadas por evidências científicas, a situação da avaliação de incorporação e a incapacidade financeira do paciente para suportar o custo.

Esses critérios precisam ser analisados de forma conjunta.

A indicação do hematologista é essencial para compreender a necessidade terapêutica, mas não produz automaticamente o direito ao fornecimento de qualquer medicamento.

Da mesma forma, a ausência da terapia no protocolo não significa, isoladamente, que nenhuma possibilidade jurídica exista.

A situação de um paciente que permanece com anemia relevante ou complicações apesar da terapia disponível pode ser diferente daquela de uma pessoa que ainda possui uma alternativa compatível dentro da política pública.

Falha, resposta insuficiente ou intolerância ao tratamento disponível

Nem todos os pacientes apresentam a mesma resposta ao eculizumabe ou a outro inibidor do complemento.

Algumas pessoas podem permanecer com anemia, necessidade de transfusões ou sintomas que continuam afetando sua rotina. Outras podem apresentar eventos adversos ou situações que levem o hematologista a considerar uma mudança terapêutica.

A existência de um medicamento disponível no SUS não encerra automaticamente a análise quando ele não se mostra adequado ao paciente.

Entretanto, a preferência por uma terapia mais recente, com intervalos maiores entre doses ou forma de administração mais conveniente também não cria, por si só, uma obrigação de fornecimento.

É necessário compreender por que a substituição foi indicada e qual é a diferença entre as alternativas.

A análise jurídica deve considerar se a terapia disponível atende efetivamente à necessidade clínica ou se existem particularidades que justificam a discussão sobre outro tratamento.