O avanço da medicina permitiu o desenvolvimento de tratamentos cada vez mais específicos para doenças graves, raras, degenerativas, oncológicas, hematológicas, imunológicas e genéticas. Entre essas novas possibilidades estão as chamadas terapias avançadas, que podem utilizar medicamentos de alto custo, tecnologias biológicas, terapias celulares, terapias gênicas e outras estratégias desenvolvidas para atuar de maneira altamente direcionada sobre determinadas doenças.

• Medicamentos personalizados
• Terapia celular
• Terapia gênica

Para muitos pacientes, esses tratamentos surgem justamente quando terapias convencionais já não apresentaram a resposta esperada ou quando a própria característica da doença exige uma abordagem mais especializada.

O problema começa quando existe indicação médica para uma dessas terapias e o paciente descobre que o plano de saúde não autorizou o tratamento ou o medicamento de alto custo necessário para sua realização.

Nesse momento, além da preocupação com a doença, surgem dúvidas sobre cobertura, valores elevados, critérios técnicos, Rol da ANS, local de administração e até sobre a possibilidade de a operadora interferir na escolha terapêutica realizada pela equipe médica.

É comum que pacientes e familiares recebam justificativas como:

“tratamento não previsto”;

“medicamento sem cobertura contratual”;

“terapia experimental”;

“ausência de enquadramento nos critérios da operadora”;

“medicamento de uso domiciliar”;

“tratamento fora das diretrizes de utilização”;

ou simplesmente uma informação de que determinada tecnologia possui custo elevado e não será autorizada.

Mas uma negativa envolvendo uma terapia avançada de alto custo precisa ser analisada dentro das particularidades do tratamento e da situação clínica do paciente.

Nem toda negativa apresentada pelo plano de saúde é automaticamente ilegal.

Por outro lado, a simples existência de uma justificativa administrativa também não significa que a restrição esteja necessariamente correta.

Quando existe uma terapia indicada para tratar determinada condição de saúde, é importante compreender exatamente o que está sendo negado, por qual motivo e qual é a repercussão dessa restrição para o tratamento do paciente.

O que são terapias avançadas?

As terapias avançadas representam uma área da medicina que utiliza tecnologias desenvolvidas para atuar de maneira mais específica sobre determinados mecanismos envolvidos na doença.

Dependendo da indicação clínica, essas terapias podem envolver produtos biológicos complexos, células modificadas ou manipuladas, material genético, tecnologias regenerativas ou outras formas de tratamento altamente especializadas.

Não existe, portanto, uma única modalidade de terapia avançada.

Esse grupo reúne estratégias bastante diferentes entre si.

Entre elas podem estar, conforme a doença e o tratamento indicado:

• terapias gênicas
• terapias celulares
• determinadas terapias imunológicas
• tratamentos baseados em células geneticamente modificadas
• produtos de engenharia tecidual
• terapias personalizadas

e outras tecnologias consideradas de alta complexidade.

Algumas dessas terapias são administradas uma única vez.

Outras fazem parte de protocolos específicos.

Há tratamentos que precisam ocorrer dentro de ambiente hospitalar ou centros especializados.

Também existem terapias cuja administração depende de estrutura de alta complexidade, acompanhamento multidisciplinar e controle rigoroso antes, durante e depois do procedimento.

Por isso, quando se fala em medicamento de alto custo utilizado em terapia avançada, o valor do produto é apenas uma parte da discussão.

Muitas vezes existe uma estrutura assistencial completa necessária para que o tratamento possa ser realizado adequadamente.

Por que as terapias avançadas costumam ter custos tão elevados?

O desenvolvimento dessas tecnologias costuma envolver processos complexos de pesquisa, produção e controle.

Em determinadas terapias, o tratamento pode ser desenvolvido ou preparado especificamente para um paciente.

Em outras, existem processos biotecnológicos sofisticados que diferenciam esses medicamentos dos fármacos convencionais produzidos em larga escala.

Essa complexidade pode resultar em tratamentos com valores extremamente elevados.

Para uma família, custear diretamente determinada terapia pode ser financeiramente inviável.

É justamente nesse contexto que surgem conflitos relevantes com planos de saúde.

O paciente possui uma doença coberta, está em acompanhamento e recebe indicação para uma terapia considerada adequada para sua situação.

A operadora, entretanto, apresenta uma limitação relacionada ao medicamento, à tecnologia, ao local de utilização ou às condições do tratamento.

É importante perceber que o alto custo, por si só, não responde à questão sobre existência ou inexistência de cobertura.

Uma análise jurídica precisa ir além do preço.

O ponto central é compreender qual é a natureza do tratamento indicado e como ele se relaciona com as regras aplicáveis à assistência contratada.

Terapias avançadas podem ser utilizadas em doenças graves e raras

Uma característica importante dessas tecnologias é sua utilização em situações médicas de elevada complexidade.

Algumas terapias avançadas são desenvolvidas para condições nas quais as opções terapêuticas tradicionais são limitadas.

Outras permitem uma abordagem mais direcionada para determinadas alterações celulares ou genéticas.

Por isso, elas podem aparecer no tratamento de doenças raras, determinados tipos de câncer, doenças hematológicas, alterações genéticas, enfermidades neurológicas e outras condições de maior complexidade.

Para o paciente, a indicação de uma terapia desse tipo pode representar uma nova possibilidade de tratamento depois de uma trajetória extensa.

Há pessoas que passaram por diferentes medicamentos.

Outras apresentaram progressão da doença.

Alguns pacientes convivem desde a infância com uma condição rara.

Existem ainda famílias que recebem um diagnóstico grave e descobrem que uma terapia recém-incorporada à prática médica pode representar uma alternativa terapêutica importante.

Quando surge uma negativa nesse cenário, a preocupação dificilmente é apenas financeira.

O paciente pode temer perder uma oportunidade terapêutica ou ter seu tratamento atrasado enquanto existe uma discussão sobre cobertura.

Por isso, conflitos envolvendo terapias avançadas e medicamentos de alto custo exigem análise cuidadosa e individualizada.

O plano de saúde pode negar uma terapia avançada apenas porque ela é cara?

O preço elevado de determinado tratamento não significa, sozinho, que a operadora esteja autorizada a negar sua cobertura.

Da mesma maneira, o fato de um medicamento possuir custo muito alto não gera automaticamente direito ao custeio em qualquer situação.

É necessário analisar outros fatores.

Qual doença está sendo tratada?

Qual é a terapia indicada?

Qual é a finalidade daquele medicamento?

Como ele será utilizado?

A administração ocorre em ambiente hospitalar, ambulatorial ou em outro contexto assistencial?

Existe registro sanitário aplicável à tecnologia?

Qual é a justificativa apresentada pelo plano de saúde?

Há controvérsia sobre o próprio medicamento ou sobre a forma de utilização?

Essas questões demonstram por que a expressão “medicamento de alto custo” não é suficiente para definir os direitos do paciente.

Do ponto de vista jurídico, é necessário compreender toda a relação entre a tecnologia prescrita e o tratamento da doença.

A forma de utilização do medicamento pode influenciar a discussão de cobertura

Essa é uma característica especialmente importante das terapias avançadas.

Nem todo medicamento de alto custo é utilizado da mesma maneira.

Existem medicamentos administrados em casa.

Outros são aplicados em clínicas.

Alguns precisam ser infundidos em ambiente ambulatorial.

Há tratamentos exclusivamente hospitalares.

E determinadas terapias avançadas dependem de centros especializados e de uma estrutura assistencial que vai muito além da simples entrega de um medicamento.

Essa diferença pode se tornar central quando ocorre uma negativa.

Em alguns casos, a operadora questiona o medicamento.

Em outros, reconhece determinada cobertura, mas cria restrições quanto ao local ou à forma de administração.

Pode ainda existir uma discussão sobre procedimentos necessários antes ou depois da terapia.

Por isso, quando o tratamento envolve uma tecnologia avançada, é importante analisar o cuidado como um conjunto, e não apenas o produto isoladamente.

Uma terapia pode depender de preparação prévia, administração especializada, monitoramento e suporte assistencial.

Negar uma dessas etapas pode, na prática, inviabilizar o tratamento mesmo que outra parte tenha sido formalmente autorizada.

Terapia gênica e terapia celular podem envolver medicamentos de alto custo

Entre as modalidades que mais despertam dúvidas atualmente estão as terapias gênicas e celulares.

Em determinadas terapias gênicas, o tratamento busca introduzir, substituir ou modificar informações genéticas com finalidade terapêutica.

Já nas terapias celulares, células podem ser utilizadas ou manipuladas com o objetivo de produzir determinado efeito sobre a doença.

Em alguns tratamentos mais sofisticados, essas duas tecnologias chegam a se combinar.

É o que pode acontecer em certas terapias nas quais células do próprio paciente passam por processos específicos antes de serem utilizadas novamente no tratamento.

Essas características demonstram por que uma negativa relacionada a terapias avançadas pode ser tecnicamente muito mais complexa do que uma simples recusa de medicamento convencional.

A discussão pode envolver o produto, o procedimento, a manipulação celular, a internação, a administração e outras etapas terapêuticas relacionadas.

Por isso, uma análise superficial pode deixar justamente o ponto mais importante do conflito de fora.

Medicamento ou procedimento: por que essa diferença pode gerar negativas?

Uma dificuldade frequente é definir exatamente qual parte da terapia está sendo discutida.

Em tratamentos tradicionais, a separação costuma parecer mais simples: existe um medicamento e existe sua administração.

Nas terapias avançadas, essa divisão pode ser muito menos evidente.

O tratamento pode reunir tecnologia medicamentosa, procedimentos médicos e etapas assistenciais altamente integradas.

A operadora pode tentar enquadrar determinada parte da terapia em uma categoria específica de cobertura.

É justamente nessa classificação que podem surgir controvérsias.

Para o paciente, entretanto, pouco importa se determinada etapa recebe administrativamente o nome de medicamento, procedimento ou tecnologia.

O que ele precisa é conseguir realizar o tratamento indicado.

Juridicamente, porém, compreender essa classificação pode ser necessário para avaliar a negativa.

Tratamento inovador não significa automaticamente tratamento experimental

Outro ponto que costuma gerar muita confusão é o uso da palavra experimental.

Terapias avançadas normalmente envolvem tecnologias novas quando comparadas a tratamentos tradicionais.

Isso, porém, não significa que toda terapia moderna, personalizada ou desenvolvida recentemente possa ser tratada automaticamente como experimental.

Existe diferença entre uma tecnologia inovadora utilizada dentro das condições regulatórias aplicáveis e um tratamento que efetivamente possui caráter experimental.

Essa distinção pode ser muito importante em conflitos com planos de saúde.

Quando a operadora utiliza a alegação de experimentalidade, é necessário compreender exatamente qual tecnologia está sendo discutida e em qual contexto ela foi indicada.

O simples fato de o tratamento ser sofisticado ou relativamente novo não permite, por si só, chegar a uma conclusão sobre cobertura.

E quando a terapia é a única alternativa indicada para o paciente?

Essa é uma das situações mais delicadas.

Há pacientes que recebem indicação de terapia avançada depois de outras estratégias terapêuticas terem apresentado resultado insuficiente.

Em determinados casos, a própria característica da doença faz com que existam poucas alternativas disponíveis.

Quando isso acontece, uma negativa pode gerar profunda insegurança para toda a família.

A existência de uma indicação médica específica é um elemento relevante para compreender a situação, embora não signifique que qualquer prescrição gere automaticamente obrigação de cobertura.

É necessário analisar o conjunto do caso.

Entretanto, quanto mais específica for a relação entre a terapia e a condição do paciente, maior a importância de compreender adequadamente a justificativa utilizada para restringi-la.

Negativas de terapias avançadas exigem uma análise especializada

Discussões envolvendo essas tecnologias podem reunir diferentes áreas ao mesmo tempo.

Há questões relacionadas à saúde suplementar.

Existem aspectos regulatórios.

Pode haver discussão sobre medicamentos de alto custo.

Também podem existir controvérsias sobre técnicas terapêuticas, local de administração, internação, procedimentos associados e critérios de cobertura.

Por isso, uma negativa não deve ser analisada apenas pelo nome utilizado pela operadora.

Quando o paciente recebe a informação de que uma terapia avançada não será autorizada, é necessário identificar qual é exatamente o fundamento utilizado e qual parte do tratamento foi restringida.

Essa compreensão é o ponto de partida para avaliar se existem direitos que podem ser discutidos diante daquela situação.

É justamente a partir daí que se torna possível aprofundar as principais hipóteses de negativa, como restrições relacionadas ao Rol da ANS, tratamentos considerados experimentais, uso hospitalar ou ambulatorial, terapias gênicas e celulares, medicamentos importados, tratamentos personalizados e outras tecnologias de alto custo utilizadas na medicina avançada.

Por que a negativa de uma terapia avançada exige uma análise diferente?

Quando o tratamento envolve uma terapia avançada, a discussão com o plano de saúde pode ser consideravelmente mais complexa do que uma negativa envolvendo um medicamento convencional.

Isso acontece porque, muitas vezes, não existe apenas um produto farmacêutico sendo administrado ao paciente.

A terapia pode reunir diferentes etapas de tratamento, utilização de células ou material genético, procedimentos especializados, preparação prévia, aplicação em ambiente específico e acompanhamento após a administração.

A própria Anvisa classifica os produtos de terapias avançadas como medicamentos biológicos complexos e inclui nesse grupo produtos de terapia celular avançada, engenharia tecidual e terapia gênica.

Essa característica interfere diretamente na discussão sobre cobertura.

Uma operadora pode autorizar determinado componente da terapia e recusar outro.

Pode reconhecer a doença, mas questionar a tecnologia indicada.

Pode alegar ausência de cobertura no Rol da ANS.

Pode sustentar que o tratamento possui caráter experimental.

Também pode existir divergência quanto ao local em que a terapia precisa ser administrada ou às etapas assistenciais necessárias para sua realização.

Por isso, diante de uma negativa de terapia avançada ou medicamento de alto custo, é fundamental identificar exatamente onde está a restrição.

Negativa porque a terapia não está no Rol da ANS

A alegação relacionada ao Rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar aparece com frequência em conflitos envolvendo tecnologias médicas mais recentes.

O Rol estabelece a cobertura assistencial obrigatória para os planos aos quais suas regras se aplicam, respeitando a segmentação contratada.

Entretanto, a análise jurídica não deve parar automaticamente na afirmação de que determinada terapia não aparece expressamente nessa relação.

A Lei nº 14.454/2022 modificou a Lei dos Planos de Saúde e estabeleceu critérios para cobertura de tratamentos e procedimentos prescritos que não estejam incluídos no Rol da ANS.

Isso não significa que qualquer terapia avançada fora do Rol possua cobertura automática.

Significa que uma negativa baseada exclusivamente na ausência de determinada tecnologia na lista precisa ser analisada considerando as condições previstas pela legislação e as particularidades do tratamento.

Em terapias avançadas, essa distinção ganha relevância justamente porque a evolução tecnológica pode ocorrer de maneira mais rápida do que em tratamentos tradicionais.

Por isso, quando a justificativa apresentada ao paciente é simplesmente “não consta do Rol”, é importante compreender se existem outros elementos jurídicos e assistenciais que precisam ser considerados.

Tratamento inovador e tratamento experimental não são necessariamente a mesma coisa

Outra justificativa que pode aparecer é a alegação de que a terapia possui caráter experimental.

Esse ponto exige bastante cuidado.

Terapias celulares, gênicas e outras tecnologias avançadas estão entre as áreas mais inovadoras da medicina atual. O fato de um tratamento utilizar uma tecnologia recente, contudo, não permite concluir automaticamente que ele seja experimental.

A Anvisa possui regulamentação específica para produtos de terapias avançadas e mantém informações sobre produtos regularizados e tratamentos autorizados.

Ao mesmo tempo, existem terapias celulares e outras tecnologias oferecidas sem a devida autorização sanitária, situação sobre a qual a própria Anvisa já publicou alertas de segurança.

Portanto, a diferença entre inovação e experimentalidade é importante.

Uma tecnologia nova pode já possuir regularização para determinada utilização, enquanto outro tratamento ainda pode estar em fase de pesquisa ou submetido a condições regulatórias específicas.

Quando o plano utiliza a palavra “experimental” para justificar a negativa, é necessário compreender se essa classificação efetivamente corresponde à situação daquele tratamento.

O registro sanitário pode ter importância na discussão

A situação regulatória do produto é outro elemento que pode influenciar a análise.

Produtos de terapias avançadas possuem um regime sanitário próprio, justamente em razão de sua complexidade e das particularidades relacionadas à segurança e ao acompanhamento dos pacientes. A Anvisa mantém registros e informações específicas sobre essas tecnologias.

Por isso, quando uma negativa está relacionada à situação regulatória do medicamento, é necessário identificar precisamente qual produto foi indicado e para qual finalidade terapêutica.

A discussão não deve ser reduzida à ideia de que toda tecnologia avançada possui a mesma situação perante a autoridade sanitária.

Existem produtos registrados.

Existem tecnologias utilizadas em pesquisa.

E existem circunstâncias regulatórias excepcionais específicas para determinados produtos de terapia avançada, inclusive situações previstas pela Anvisa para pacientes em condição de risco de vida iminente e sem alternativa terapêutica disponível no País.

São contextos diferentes e que podem gerar consequências jurídicas distintas.

Negativa de terapia gênica pelo plano de saúde

As terapias gênicas estão entre os exemplos mais conhecidos de medicina avançada.

De maneira geral, esses produtos podem utilizar material genético com finalidade terapêutica, buscando modificar mecanismos relacionados à origem ou ao desenvolvimento de determinadas doenças. A Anvisa inclui os produtos de terapia gênica entre as categorias reguladas como terapias avançadas.

Em alguns casos, esse tipo de tratamento pode ser indicado para doenças genéticas graves ou condições com opções terapêuticas limitadas.

Por envolver tecnologias complexas e, frequentemente, valores elevados, a indicação de uma terapia gênica pode gerar conflitos importantes com a operadora.

A negativa pode estar relacionada ao próprio produto.

Pode envolver a indicação específica para aquela doença.

Pode existir controvérsia relacionada ao Rol da ANS.

Também podem surgir questões sobre o ambiente em que o tratamento precisa ser realizado e sobre os cuidados associados à administração.

É justamente por isso que uma negativa de terapia gênica não deve ser analisada apenas como uma simples recusa de medicamento.

Negativa de terapia celular

Situação semelhante pode ocorrer com terapias celulares.

Nessas tecnologias, células podem passar por processos específicos antes de serem utilizadas com uma finalidade terapêutica.

Dependendo do tratamento, podem existir etapas de coleta, processamento, preparação e administração, além de acompanhamento especializado.

Isso torna a terapia muito diferente da ideia tradicional de retirar um medicamento pronto de uma embalagem e administrá-lo ao paciente.

Em determinados tratamentos, o próprio processo envolvendo as células faz parte da tecnologia terapêutica.

Consequentemente, uma negativa pode atingir diferentes pontos dessa cadeia.

A operadora pode questionar o produto final.

Pode existir discussão sobre procedimentos associados.

A divergência pode envolver a própria tecnologia utilizada.

Em outras situações, o conflito pode estar relacionado à cobertura da estrutura assistencial necessária.

Por isso, uma autorização aparentemente parcial pode não ser suficiente para viabilizar a terapia.

Terapias CAR-T e a complexidade da cobertura

As terapias baseadas em células CAR-T ilustram bem a complexidade que pode existir nesse tipo de tratamento.

Elas integram o universo das terapias celulares avançadas e envolvem processos especializados relacionados às células utilizadas no tratamento.

A própria Anvisa trata produtos CAR-T dentro do contexto regulatório das terapias avançadas.

Para o paciente, entretanto, a questão normalmente é muito mais simples:

há uma terapia indicada para uma doença grave e existe uma dificuldade para acessá-la.

A discussão jurídica é que pode envolver múltiplas camadas.

É necessário avaliar a situação regulatória da tecnologia, a indicação terapêutica, as regras de cobertura aplicáveis e a justificativa efetivamente apresentada pelo plano.

Por isso, não é responsável afirmar de maneira genérica que toda terapia CAR-T deve ser coberta ou que toda negativa é válida.

Cada caso precisa ser analisado individualmente.

Terapias personalizadas também podem gerar conflitos específicos

Algumas terapias avançadas possuem elevado grau de personalização.

Isso pode ocorrer quando características biológicas, genéticas ou celulares do próprio paciente influenciam diretamente a elaboração ou utilização da tecnologia.

Esse modelo cria uma realidade diferente daquela existente com medicamentos padronizados de uso amplo.

Quando o tratamento é altamente individualizado, a tentativa de substituí-lo simplesmente por uma alternativa mais econômica pode gerar uma discussão relevante sobre equivalência terapêutica.

Isso não significa que o médico possa escolher qualquer tecnologia, independentemente das regras assistenciais existentes.

Também não significa que o plano possa presumir que duas terapias são intercambiáveis apenas porque tratam a mesma doença.

É necessário compreender por que determinado tratamento foi indicado para aquele paciente e qual é a natureza da alternativa apresentada pela operadora.

O plano pode substituir a terapia indicada por outra mais barata?

O custo das terapias avançadas é uma preocupação real dentro do sistema de saúde.

No entanto, juridicamente, o valor do tratamento não deve ser observado de maneira isolada.

Quando a operadora propõe outro tratamento, a questão central passa a ser verificar se essa alternativa é efetivamente compatível com a situação clínica do paciente e com as regras de cobertura aplicáveis.

Não basta comparar preços.

Também não basta concluir que a tecnologia mais recente ou mais cara é necessariamente superior.

O ponto juridicamente relevante é compreender a relação entre a terapia indicada e a necessidade concreta daquele paciente.

Em algumas situações, poderá existir mais de uma possibilidade terapêutica adequada.

Em outras, características específicas da doença ou do próprio paciente podem tornar uma alternativa particularmente importante.

Essa diferença precisa ser considerada antes de se concluir se a restrição apresentada pelo plano é ou não justificável.